国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院是集医疗、科研、教学、保健于一体的三级甲等综合性儿科医院，前身是我国现代儿科学奠基人诸福棠院士于1942年创办的北平私立儿童医院。医院总占地面积7万平方米，建筑面积12万平方米，编制病床970张，年均门诊量约300万人次，住院病人8万余人次，手术逾2.6万例。
医院技术力量雄厚。拥有重点学科儿科学，国家儿童肿瘤监测中心、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心、国家中西医协同旗舰医院试点单位等12个平台，8个国家临床重点专科，5个北京市重点实验室，2个北京市级研究平台以及16个市级医疗中心。医院设有疑难罕见病例会诊中心和远程会诊中心，儿科疑难重症疾病的诊断水平居国内地位，是中华医学会儿科学分会、儿外科分会，中国医师协会小儿外科医师分会，中华护理学会儿科专业委员会主任委员单位。
医院以病人为中心，全心全意为儿童服务，大力弘扬“公慈勤和”院训精神，涌现出全国道德模范、全国共产党员贾立群同志等杰出代表。医院坚持公益，始终“关注儿童、关注健康”，成立“北京儿童健康基金会”，扶助困难家庭患儿就医;组织医疗骨干参加援疆援藏任务、“人才京郊行”、大型义诊活动，为偏远地区和基层单位的儿童送医、送药、送健康;开展免费救治西藏先心病、唇腭裂患儿活动，举办血友病、糖尿病、白血病儿童夏令营，让患儿感受到社会的温暖。
目前科室开展异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(单倍体)移植，干细胞来源包括骨髓、外周血、脐带血。目前造血干细胞移植千余例，其中2/3为单倍体造血干细胞移植。病种包括白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性EB病毒感染等儿童血液肿瘤疾病，也包括石骨症、脑白质营养不良、免疫缺陷病等先天遗传代谢性疾病。依托于国家儿童医学中心多学科技术支持，对难治/复查白血病及肿瘤疾病、先天遗传代谢病、免疫相关疾病、小年龄组患儿以及复杂重症病例的移植经验丰富，现为国内的石骨症的移植中心，同时在噬血细胞综合征及慢性活动性EB病毒感染及相关疾病的也处于国际水平。结合儿科病人的特点，相对于其他移植中心，更注重了对移植前后病人的生存质量、营养管理、生长发育的监测及干预。设有由专业医护、心理及医务社工团队组成的舒缓小组，对患儿进行疼痛症状管理，患儿及家长的心理疏导，进一步提高患儿的生存质量。